Gilteritinib获FDA优先审评

据5月29日消息，日本安斯泰来制药宣布Gilteritinib已获美国FDA优先审评，该药物用于有FLT3突变的复发或难治性急性髓细胞白血病（AML）成人患者治疗。据悉，目前还没有被批准用于治疗复发或难治性FLT3突变阳性AML治疗的FLT3靶向药物。安斯泰来的这个新药未来市场空间很大。

急性髓细胞性白血病（Acute myeloid leukemia，AML）是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征，临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等，多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。本病占小儿白血病的30%。在分子生物学改变及化疗反应方面儿童AML与成人（<50岁）相似。

安斯泰来肿瘤开发高级副总裁兼全球治疗领域主管Steven Benner博士称：“FLT 3基因突变会对大约十分之三的AML患者造成影响，并且通常都会带来不好的生存结果。当前多数患者根本没有可治疗的方法或者治疗后又频繁复发。一句话，需要更多的治疗方式来供患者选择。如今FDA接受这项NDA并给予优先审评，对公司进行Gilteritinib开发以及帮助AML患者治疗都具有重要意义。”

本次NDA以正在进行的研究Gilteritinib治疗复发性或难治性AML成人患者疗效的临床3期ADMIRAL试验为基础。2018年11月29日，是FDA给予的处方药使用者费用法案(PDUFA)目标日期。与标准治疗相比，获得FDA优先审评认定的药物（如果获批）在治疗严重疾病的安全性和有效性方面更有保障。如果获得优先审评资格，FDA做出审评决定的时间计划控制在6个月内，相对于标准程序10个月而言，不得不说审评时间大大缩短了。

Gilteritinib可以抑制FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）以及FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD），这是两种常见的FLT3突变类型，约占所有AML患者的三分之一。此外，研究发现 该药物还显示了对AXL的抑制作用。此前，Gilteritinib已经被FDA授予孤儿药及快速通道认定，并被欧盟委员会(EC)及日本卫生、劳动和福利部(MHLW)指定为孤儿药。MHLW同时授予该药物复发/难治AML治疗的SAKIGAKE认定。

期待安斯泰来这款新药在未来能顺利通过审批，早日进行后续研究，为急性髓细胞白血病（AML）成人患者早日送去效果突出的治疗选择。