Rigel药物用于治疗慢性血小板减少获批

据4月17日Rigel制药官方消息，其旗下药物TAVALISSE™ (fostamatinib disodium hexahydrate) 已获美国FDA批准，用于治疗之前效果不佳的成年慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者。TAVALISSE是一种口服的脾脏酪氨酸激酶(SYK)抑制剂，通过阻止血小板的破坏来应对疾病的潜在自身免疫原因，为成年慢性ITP患者提供了一个重要的新的治疗方案。Rigel计划于今年5月下旬在美国推出该药物。

康奈尔医学院儿科教授、FIT 3期试验的主要研究人员、Rigel制药咨询委员会的顾问和付费成员James Bussel博士表示：“慢性ITP的治疗难度很大，因为疾病的异质性增加了预测个体患者如何对可用的治疗做出反应的难度，导致一部分患者找不到合适的治疗方法。TAVALISSE获得FDA的批准使得临床医生多了一种具有新作用机制的治疗药物。”

TAVALISSE的批准依赖于FIT临床研究项目的数据，FIT包含两项随机安慰剂对照的临床3期研究047和048、一项开标扩展试验049以及最初的概念验证试验。新药上市申请包括了163例ITP患者的数据，并得到了一项安全数据集的支持，该数据集包含4600多名涉及其它适应症的已接受TAVALISSE评估的受试者。

血小板紊乱支持协会执行主任Caroline Kruse表示：“患有慢性ITP的人常常感到自己被无形的疾病困扰，降低了生活质量的同时遭受着对生命的威胁。因此我们才鼓励社区成员了解他们的疾病，了解治疗策略并寻求支持，以让他们能够拥有最好的照顾。本次新药的获批为ITP医疗界提供了新选择。”

血小板在凝血和愈合中起着积极的作用，但是在ITP患者体内免疫系统会攻击并破坏自身的血小板，导致其过度瘀伤、出血和疲劳，增加严重出血事件的风险，从而导致严重的医学并发症甚至死亡。

目前治疗ITP的方法包括类固醇、血小板生成促进剂和脾切除术。但这并不是对所有的病人都有着显著的效果。因此，ITP患者对额外治疗方案仍有很大医疗需求，医疗研究人员还是要持续不断地研究，让病患早日摆脱疾病的折磨。