大麻素新药THX-110治疗效果佳

日前，专注于开发大麻素新药的生物医药公司Therapix Biosciences宣布，其在耶鲁大学（Yale University）开展的关于THX-110的2a期临床试验结果积极，新药THR-110对托雷氏综合征（Tourette syndrome，TS）成人受试者有显著疗效。

托雷氏综合征（TS）是一种抽动综合征（Tic），是较常发生于少年儿童中的神经内科疾病，症状为不自觉发出声音或摇晃身体。据估计，每百万人中有5-10人患有该疾病。许多在幼年受TS影响的患者的严重症状会持续到成年，对患者造成心理和身体上的双重压力。患有TS会给成年人带来一系列独特的挑战，他们往往缺少幼年TS患者所具有的家庭和亲友的支持，而社会偏见和歧视也让患有TS的成年人处境艰难，急需有效的药物改善他们的生活处境。

令人振奋的是，Therapix公司基于大麻素（cannabinoid-based）开发的药物THX-110已经展现出能减轻TS成人患者症状的初步证据。大麻素又称大麻类物质，是从印度大麻里发现的一组萜酚类化合物，人的大脑和免疫系统中存在有大麻素受体。在医疗领域，大麻素被用于控制癫痫、精神疾病、慢性疼痛等症状。Therapix开发的THX-110是屈大麻酚（dronabinol，合成大麻素）和棕榈酰乙醇酰胺（palmitoylethanolamide）的组合。除了TS，THX-110也在阻塞性睡眠呼吸暂停和疼痛治疗等方面进行评估。

据Therapix报道，在一项旨在确认药物安全性、耐受性和可行性的单臂、开放标签2a期临床试验中，16名接受THX-110治疗的TS患者中有6名出现了明显改善，他们的病情按耶鲁整体抽动严重程度评分表（Yale Global Tic Severity Scale Total Tic Score）评定，在12周后评分降低的程度超过25％。来自耶鲁大学的研究人员也报告了高达7.9（从38.4到30.5）的平均差值，这意味着平均抽动减少了21％ ，抽动是患者的反复无意识动作和声音，是TS的疾病特征。

该试验的主要负责人、耶鲁大学儿童研究中心副教授Michael H. Bloch博士认为，这一结果无疑是振奋人心的，因为这些患者对以前的治疗（如抗精神病药物和行为疗法）或者实验性疗法（如托吡酯或深部脑刺激）没有反应。不过虽然结果显示积极，但因为是单臂试验，所以该结果的重要性还有待确认。Therapix公司现在计划将THX-110纳入一项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究以评估其疗效。此外，公司还宣布了24周的延长试验阶段，16名患者中有12名同意参与延长期试验。

Therapix主席兼临时首席执行官Ascher Shmulewitz博士在一份声明中说：“我们相信，本研究所证明的疗效进一步强调了大麻素在中枢神经系统和运动障碍领域的潜在作用，并表明Therapix可能开发出一种能用于治疗TS的专有大麻素产品。”