CAR-T疗法进入美国医保

近日，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）宣布同意为CAR-T疗法向医院支付数十万美元，作为CAR-T疗法治疗特定癌症患者的经费。那么这个CAR-T疗法是什么呢？CMS为何同意出钱为其买单?下面，小编带您一起去了解一下。

CAR-T，全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年，但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。正如所有的技术一样，CAR-T技术也经历一个漫长的演化过程，正是在这一系列的演化过程中，CAR-T技术逐渐走向成熟。

据美国政府支付机构发言人表示，该医保经由医保B部分，可满足特定残疾人、终末期肾癌患者及65岁及以上人口的医疗需求，CMS将为诺华公司的CAR-T疗法Kymriah向医院支付50万美元，为吉利德公司的CAR-T疗法Yescarta向医院支付约40万美元，不过，患者仍需支付20％的治疗费用。

2017年8月，FDA批准诺华的CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel）上市，用于治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL）。这可以说具有历史性的意义。因为这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法，也是在美国境内FDA批准的首款基因疗法。两个月之后，2017年10月，Kite Pharma的CAR-T疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）获得FDA批准上市，成为第二款获批的CAR-T疗法，用于治疗已接受两种或两种以上系统治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者。

人们关注一种药品，不仅会关注其效果，还会关心价格自己是否能够承担得起。作为世界首批获准的CAR-T疗法，疗效是经得住考验的，而价格在意料之中比较昂贵。Kymriah定价为47.5万美元，Yescarta定价为37.3万美元，事实上，早在Kymriah获批之前，就有患者对Kymriah的定价提出了意见，当时诺华的回应是，公司在CAR-T疗法上进行了不菲投资，同时考虑到该疗法对患者、社会和医疗卫生系统的短期、长期价值，以及外部健康经济专家的意见，基于临床疗效付费也是策略之一，这样的话，付费者根据临床成功率来支付，这种方案也有利于让美国卫生系统尽快接受肿瘤治疗新技术。

“与以往的医疗模式不同，这种治疗作为首发，仍面临着很多挑战，包括支付方式。” 美国最大的PBM之一Express Scripts Holding Co.的首席医疗官Steve Miller表示，因此，CMS也谨慎地评估了CAR-T覆盖患者量的风险。

医疗保险通常支付药物的净价格，也有包括给拨款人的返款，对于医保B部分涵盖的治疗，这个比例是6％。然而，当药物是新药时，医保没有关于净价的信息，因此只能暂时将全部批发购置成本加上6％。CMS在Kymriah和Yescarta的管理中，为其设定门诊报销率时也大致符合这种动态模式，至于住院护理，则将CAR-T的费用打包入整个住院期间费用。

CMS发言人证实，该机构已收到新技术附加支付申请，申请允许药物或医疗服务获得特殊付款以用于Kymriah和Yescarta。CMS称在公布结果之前会征求公众意见，拟于2019年进行。