口服偏头痛新药！ 2小时内迅速缓解疼痛

近日，Biohaven生物制药公司宣布评估rimegepant用于偏头痛急性治疗的关键性III期临床试验（NCT03237845）数据已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。结果显示，与安慰剂相比，单剂量口服rimegepant能够在2小时内迅速有效地缓解疼痛及偏头痛相关症状。

该研究是一项多中心、双盲III期研究，共入组了1186例成人患者，这些患者至少有一年偏头痛病史、每月发生2-8次中度或重度偏头痛发作。研究中，患者被随机分配接受了单剂量口服75mg剂量rimegepant（n=594）或相匹配的安慰剂（n=592）。主要终点是患者无疼痛和最烦人症状（除疼痛外），均在服药后2小时进行评估。

该研究中，rimegepant治疗组有537例患者、安慰剂组有535例患者可进行疗效评估。评估疗效的患者平均年龄40.6岁，女性占88.7%。在改良意向性治疗（ITT）分析中，达到了研究的主要终点：服药后2小时，与安慰剂组相比，rimegepant治疗组实现无疼痛的患者比例显著提高（19.6% vs 12.0%；绝对差异=7.6%，95%CI:3.3-11.9，p＜0.001）、无最烦人症状的患者比例显著提高（37.6% vs 25.2%；绝对差异=12.4%，95%CI:6.9-17.9，p＜0.001）。

此外，与安慰剂组相比，rimegepant治疗组服药后2小时在畏光症和恐声症缓解方面具有显著优势、服药后48小时内持续无疼痛及服药后2小时恢复功能的能力在数值上更为优越。研究中，rimegepant的耐受性良好，副作用发生率低，最常见的不良事件为恶心（rimegepant治疗组1.8% vs 安慰剂组1.1%）和尿路感染（rimegepant治疗组1.5% vs 安慰剂组1.1%）。此外，研究中，rimegepant显示出与安慰剂相似的肝脏安全性。

据估计，美国约有4000万人患有偏头痛，自20世纪90年代以来，对偏头痛急性治疗的护理标准几乎没有改善。rimegepant是一种口服降钙素基因相关肽（CGRP）拮抗剂，正开发用于偏头痛的急性治疗和预防性治疗。今年第二季度，Biohaven公司已向美国FDA提交了Zydis口腔崩解片（rimegepant）用于偏头痛急性治疗的新药申请（NDA）。特别值得一提的是，该公司使用了一张1.05亿美元收购的优先审评券（PRV）来加速审查。

rimegepant代表了一种新的机制，针对偏头痛的潜在病理生理学而不引起血管收缩。目前，rimegepant治疗急性偏头痛的疗效和安全性已成功完成4项随机对照临床试验：3项成功的关键性III期临床试验和1项IIb期临床试验。在所有3项III期临床试验中，rimegepant均达到了共同主要终点。