胱氨酸尿症新药获美FDA批准

Retrophin公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Thiola EC（tiopronin，硫普罗宁）100mg和300mg片剂，这是一种新的肠溶制剂Thiola，用于治疗胱氨酸尿症。这是一种罕见的遗传性疾病，可导致尿中胱氨酸水平升高，导致反复出现的胱氨酸肾结石的形成。Thiola EC预计将在今年7月上市。

Thiola EC片剂通过505(b)(2)监管途径获得批准，该途径允许FDA参考先前已批准产品Thiola的安全性和有效性研究结果，并结合对该产品进一步研究的审查结果。1988年，FDA批准了Thiola 100mg片剂用于治疗胱氨酸尿症。2014年5月，Retrophin公司从私人持有的Mission Pharmacal收购了美国市场Thiola的权利。

用药方面，Thiola在成人患者中的推荐初始剂量为每天800毫克，在临床研究中，平均剂量约1000毫克，即每天10片。原Thiola 100mg片剂，推荐在饭前至少1小时或饭后2小时服用。Thiola EC 100mg和300mg片剂则可与食物一起或不一起服用。

纽约大学朗格健康中心（NYU Langone Health）肾脏科临床主任David S.Goldfarb博士表示：“Thiola作为胱氨酸尿症首选药物的效用已得到充分证实。然而，对于某些患者来说，每天三次饭前一小时或饭后两小时给药的繁琐，加上药片负担很重，一直是一个挑战。有了Thiola EC这个新的治疗方案，无论食用或不食用食物都能灵活地给药，同时给病人提供减少服用药片数量的机会，这将有意义地提高给药便利性和治疗依从性。”

Retrophin公司首席执行官Eric Dube博士表示：“Thiola EC的批准标志着我们继续致力于帮助胱氨酸尿症患者控制复发性胱氨酸结石的威胁迈出了另一步。这一新配方为患者提供了在有或无食物的情况下使用Thiola EC的自由，这是相对于限制食物限制的原始配方的进步，同时也提供了减少治疗胱氨酸尿所需片剂数量的潜力。我们期待着下个月与胱氨酸尿症社区合作，推出新配方产品。”