《药品市场透明化》未来将影响药价

近日，诺华的脊髓性猥琐基因疗法Zolgensma上市，其210万美元一针的高昂药价轰动了全球，成为史上最昂贵的药。

罕见病新药市场小众，但对需要的患者而言又弥足珍贵，用高昂的定价收回研发投入似乎也在情理之中。有观察人士评论认为可以有两种角度看待Zolgensma这样的新药：“这是一个惊人的疗法，只有少数孩子需要它，所以这一两百万根本不值得一提，或者，我们面临着一个局面，生物制药业已经完全转向了罕见病，因为这个市场似乎可以容忍任何价格，而FDA只要求特别少的数据。”

而在刚刚结束的第72届世界卫生大会上，各国代表经过几天焦灼的谈判，终于通过了题为“促进药品、疫苗和其他健康产品市场透明化”的决议，把药品、疫苗等健康产品的市场透明化问题上升政府间讨论的层面。这一决议呼吁各国加强对公众共享有关政府和其他买家购买医疗产品实际价格信息，提高药品专利、临床试验结果以及从实验室到病患整个价值链其他定价决定因素的透明度，还要求WHO秘书处支持实现透明化的工作，并监测透明化对健康产品的可负担性和可获得性的影响，包括对差别定价的影响。

世界卫生大会通过这一决议的目的是为了帮助成员国在采购医药健康产品时明智决策，通过谈判获得可负担的价格，最终扩大人口获得保健产品的机会。这个决议是各国政府及其公共健康系统在药品定价领域一个里程碑文件。

目前，全球很多国家（包括欧美发达国家）都面临着"药品价格过高、病人买不起药、政府财政也无力负担"的问题。行业和公众都默认一个前提：制药业是一个高技术风险、高投资门槛的行业，但成功率低，监管又严格，需要用药品上市销售后利润来收回研发阶段的巨大投入，包括研发失败的成本，并且创造技术创新的资金来源，否则医药技术创新无以为继。

不过，研发成本的构成和计算方法论以及药品整个价值链上影响定价的其他因素其实并不完全清楚或透明，因此也无法判断某个产品的高昂定价是否真的合理。而且，各国的公共资金对一些医药产品的前期研发以补贴或奖励等形式都有所投入，药品定价过高也限制甚至阻碍了纳税人享受前期研发投入带来的技术成果。

透明化决议最大的成果是，各国达成协议“应当采取适当措施公开分享净价信息”。很多国家都关注和期待药品价格的透明化。每个国家的药品市场自然分割，各国对药品上市及使用的监管也加大了流通难度，同一药品在世界不同市场广泛实施着差别定价（或称价格歧视）。不仅如此，不少药企会与政府或大型国际药品采购机构（如联合国儿童基金会、全球基金等）签订保密协议，要求政府或采购方不对外公开双方达成的某药品的价格，这样药企仍可以在其他国家市场保持高价。这种签订价格保密协议的做法很常见，但也存在很多问题，如果不同国家之间共享药品价格信息，当然可以提高政府及药品采购机构的议价能力。药品价格的透明化可以说是药品市场透明化最基本的要求。

决议最大的失利是临床试验费用透明化问题。以美国为代表的一些国家表示强烈反对，最主要的分歧是究竟披露临床试验的结果和费用，还是仅仅披露临床试验的结果而不披露费用。反对披露临床试验费用的国家认为，就目前实践而言，临床试验的费用依然是制药企业私域管理的事务，是新药研发的重要投资；但支持临床试验结果和费用都披露的国家认为，披露研发费用和研发费用的计算方法有助于政府判断药品价格是否公平，并且可以设计出更优的鼓励创新的制度。

这份透明化决议本身并不会直接带来药品降价，但确实揭示了药品市场的信息不对称问题，也触及了制药业的关键痛点。任何好的治理制度都需要信息的透明化，制药业也不应例外。

对国家而言，药品市场的透明化有助于政府了解真实的研发成本及定价机制，政府在药品采购或价格谈判中不至于过分被动，当然，药品市场透明化最终也是让患者可以负担得起治病救命的药品。