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以毒攻毒!亨廷顿病可用来对抗癌症?

文章作者:川象
2021-10-15

亨廷顿病是什么病?还可以用来对抗癌症?别急,听小编为你解说。

亨廷顿病(Huntington's disease)是常染色体显性遗传性神经退行性疾病,是一种导致大脑神经细胞死亡的致命性遗传性疾病,该疾病在患者最佳工作年龄阶段摧残其身体和心智,令其遭受双重打击。通常该病在人类40~50岁左右发作,发病后平均生存15~20年。亨廷顿病一般是致死性的,且目前为不可治愈的绝症。但与普通人群相比,亨廷顿病患者患癌几率较低,最多可降低80%

亨廷顿病似乎与癌症有某种关系。为了探索二者之间的联系,西北医学(Northwestern Medicine)的科学家们从亨廷顿病对癌细胞的作用入手,发现了其对癌细胞具有很强的毒性,并利用这一点找到治疗癌症的新方法。

纳米技术助力治疗方法的提升

为测试这个超级杀手分子的治疗作用,Peter与费恩伯格泌尿学副教授Shad Thaxton博士合作,将该分子通过纳米颗粒送入患有人类卵巢癌的小鼠体内。结果表明,这种治疗方法明显抑制了肿瘤的生长,且不具有毒性。重要的是,肿瘤并未对这种癌症治疗方式产生抗性。

目前PeterThaxton正在优化将分子送入的方法,以提高其到达肿瘤的效率。科学家们面临的另一挑战是找出使纳米颗粒稳定的方法,这样就可以将它们保存起来。研究者还利用这种分子治疗人类和小鼠卵巢癌、乳腺癌、前列腺癌、肝癌、脑细胞瘤、皮肤癌和结肠癌细胞系。这种分子杀死了来自两个物种的所有癌细胞。

亨廷顿病的抗癌作用引发关注

亨廷顿的抗癌作用是由Murmann发现的,他曾与Peter一起早期的研究,发现所有破坏癌细胞的细胞中都有一种特别杀死癌细胞的开关。Murmann之前曾设想过,也许在某些人体内,导致组织损失的原因恰恰是由于这一死亡开关过分活跃。这些患者不但要有涉及RNA组分的疾病,而且还必须更不容易罹患癌症。无论从哪条特征看,亨廷顿病都是明显符合的。

研究发现亨廷顿蛋白基因中的重复序列与早先发现的死亡开关具有相似的序列,两者都富含CG核苷酸 (组成DNARNA的基本分子)。这种相似性引起了科学家们的好奇。

在亨廷顿病患者中,亨廷顿蛋白基因含有过量的CAG三核苷酸重复序列。重复序列越长,患者越早发病。目前研究者们正在开发为期几周的短期癌症疗法,在该疗法中,他们可以对患者进行治疗,杀死癌细胞的同时并不引起亨廷顿病患者所罹患的那些神经症状。

亨廷顿病遍布世界各地,其中以欧美白种人受累为多,罹患率报道不一,有地区性群集现象。我国对亨廷顿病分子学致病机制的研究尚未深入开展。凋亡途径的激活被认为是亨廷顿病发病机制之一 , 并成为重要而又倍受关注的治疗靶点。但需要说明的是,亨廷顿病发病机制与癌症之间的研究尚不丰硕,该研究的发表为人类癌症治疗事业指明了新的研究方向。

 

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